유전자 치료란 세포내 이상이 있는 유전자를 대체하거나 새로운 유전자를 전달하여 질병을 치료하고자 하는 첨단 치료법이다. 유전자를 세포내 전달하는 방법은 크게 두가지로 요약할 수 있다. 첫번째는 바이러스를 이용하는 것이고 다른 하나는 플라스미드를 이용하는 방법이다. 바이러스를 이용하는 유전자 치료의 장점은 매우 효과적으로 유전자를 전달할 수 있다는데 있다. 따라서 현재 진행중인 많은 유전자 치료 연구중 70%이상이 이 방법을 이용하고 있다. (GTB2006031254 ). 하지만 바이러스를 이용한 방법의 가장 치명적인 단점은 바이러스 자체가 가지고 있는 독성이다. 이들 독성으로 인하여 몇 건의 임상실험중 환자가 사망한 경우가 있기 때문에 이들 바이러스를 이용한 유전자 치료는 한층 더 조심스러운 접근방법이 필요하다. 이에 비하여 플라스미드를 이용한 유전자 전달 방법은 안전하지만 효과가 매우 낮다는 약점을 가지고 있다.
이번 달 Journal of Applied Biosafety 최신호에 따르면 염색체내에서 이리저리 “움직이는 유전자”인 트랜스포존 (Transposon)을 이용하면 원하는 유전자를 세포내에 효과적으로 삽입할 수 있으며, 이 방법은 바이러스에 비해 훨씬 안전하다는 연구 결과가 발표되었다. 이 연구를 수행한 위스컨신 대학의 Margy Lamber는 현재 바이러스를 이용해 유전자 치료를 하고 있는 모든 분야에 이 방법을 이용할 수 있으며 바이러스에 비해 월등히 안전하다고 주장했다. 실제로 올해 7월에는 바이러스를 이용한 유전자 치료를 통해 류마치스성 관절염을 치료하던 36살의 여성이 치료후 3주후에 사망한 사건이 있었다. 이 사건 이전에는 1999년 아데노바이러스를 이용한 유전자 치료 과정중 소년이 사망한 사건도 있었으며 이 사건으로 인해 미 전역의 유전자 치료는 상당기간 연구를 수행하지 못하기도 했었다. 이렇듯 바이러스를 이용한 유전자 치료의 문제는 매우 드물지만 또한 매우 위험하다.
트랜스포존은 작은 DNA가닥으로 자신의 유전자를 숙주세포의 염색체 안으로 집어넣을 수 있다 (GTB2002061231). 이번 연구는 이러한 트랜스포손의 특성을 이용한 것으로 치료 유전자를 트랜스포손안에 넣은 후 이를 세포안으로 집어넣으면 유전자를 가진 트랜스포손은 표적세포의 염색체안으로 치료 유전자를 안정적으로 삽입하여 지속적으로 치료 단백질을 생산할 수 있게 되는 것이다. 이를 통해 단순히 플라스미드를 이용해 유전자를 전달하는 방법에 비해 훨씬 효과적으로 유전자를 전달할 수 있게 되며 바이러스가 가지는 독성이 없으므로 안전하기까지 한 것이다. 그러나 트랜스포손의 특성이 염색체 내에서 이리저리 움직이는 것이므로 이를 효과적으로 제한해야 유전자 치료에 효율적으로 이용할 수 있는데, 연구진은 트랜스포손의 움직임을 효과적으로 막는 효소를 이용하여 한번 삽입된 이후에는 더이상 트랜스포손이 움직이지 못하게 하였다. 이번 연구 결과는 현재 유전자 치료 분야의 문제점인 바이러스의 독성과 플라스미드의 비효율성을 극복할 수 있는 가능성을 열었다는 데에 큰 의미가 있다.
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