BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 16-60
EU, 2¹øÂ° À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ¡®½ºÆ®¸²º§¸®½º¡¯ ½ÂÀÎ
¡Þ ¿µ±¹ÀÇ Á¦¾àȸ»ç GSK¿¡¼ °³¹ßÇÑ Áٱ⼼Æ÷¡¤À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ¡®½ºÆ®¸²º§¸®½º¡¯¸¦ EU¿¡¼ 2¹øÂ° À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ÀÌÀÚ ¼¼°è ÃÖÃÊ ¼Ò¾Æ¿ë À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦·Î ½ÂÀÎÇÔ¿¡ µû¶ó °ü·Ã ³»¿ë Á¤¸®
¡á EU, 2¹øÂ° À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ÀÌÀÚ ¼¼°è ÃÖÃÊ ¼Ò¾Æ¿ë À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ½ÂÀÎ
¡Û À¯·´ÀǾàǰû(European Medicines Agency, EMA)Àº ±Û¸®º£¶ó(Glybera)*¿¡ À̾î 2¹øÂ°·Î À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ¡®½ºÆ®¸²º§¸®½º(Strimvelis)¡¯ÀÇ ½ÃÆÇÀ» ½ÂÀÎ(2016.6)
* ³×´ú¶õµåÀÇ »ý¸í°øÇÐ ±â¾÷ÀÎ À¯´ÏÅ¥¾î(UniQure)»ç°¡ °³¹ßÇÑ ¼¼°è ÃÖÃÊÀÇ Èñ±ÍÁúȯ(ÁöÁúºÐÇØ È¿¼Ò°áÇÌÁõ) À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦·Î, ±Û¸®º£¶ó °¡°ÝÀº 110¸¸À¯·Î(¾à 15.2¾ï¿ø)·Î °í°¡ÀÇ ¾à°¡°¡ Ã¥Á¤µÇ´Â ½Å±â·Ï ±â·Ï. À¯´ÏÅ¥¾î´Â ¹Ì±¹ FDA¿¡¼µµ ±Û¸®º£¶óÀÇ ½ÂÀÎÀ» ½ÅÃ»ÇØ 2018³â±îÁö ÆÇ¸ÅÇã°¡¸¦ ¹ÞÀ» ¼ö ÀÖÀ» °ÍÀ¸·Î ±â´ë
¡Û ½ºÆ®¸²º§¸®½º´Â Èñ±ÍÁúȯÀÎ ¾Æµ¥³ë½Å µð¾Æ¹Ì³ª¾ÆÁ¦ °áÇÌÁõ(ADA-SCID)*À» ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦·Î ¼Ò¾Æ ȯÀÚ¿¡°Ô »ç¿ëÇÒ ¼ö ÀÖµµ·Ï ½ÂÀÎ
* ÁßÁõÇÕº´¸é¿ª°áÇÌÁõ(Severe combined immunodeficiency, SCID)Àº ¸é¿ª°èÅë ±¸¼º ¿ä¼ÒÀÇ ±â´ÉÀå¾Ö¿¡ ÀÇÇÏ¿© ¹ß»ýÇÏ´Â ÁúȯÀ¸·Î, »ó¿°»öü ¿¼ºÀ¸·Î À¯ÀüµÇ´Â SCID Áß 50%°¡ ¾Æµ¥³ë½Å µð¾Æ¹Ì³ª¾ÆÁ¦(Adenosine Deaminase, ADA) °áÇÌÀÌ ¿äÀÎ
¡á ½ºÆ®¸²º§¸®½º ±â¼ú°³¹ß ³»¿ë
¡Û ȯÀÚ º»ÀÎÀÇ Áٱ⼼Æ÷¸¦ ÀϺΠºÐ¸®ÇÑ ÈÄ, ¹ÙÀÌ·¯½º º¤Å͸¦ ÀÌ¿ëÇØ °áÇÔÀÌ ÀÖ´Â ¾Æµ¥³ë½Å µð¾Æ¹Ì³ª¾ÆÁ¦(ADA) À¯ÀüÀÚ¿¡ °Ç°ÇÑ À¯ÀüÀÚ¸¦ Áٱ⼼Æ÷¿¡ »ðÀÔÇÏ´Â ±â¼ú ÀÌ¿ë
- Ä¡·á ¸ñÇ¥´Â ±³Á¤µÈ Áٱ⼼Æ÷µéÀÌ È¯ÀÚÀÇ ¸é¿ªÃ¼°è¸¦ ¹Ù·Î Àâ°í °¨¿°¿¡ ´ëÇ×ÇÏ´Â ±â´ÉÀ» ȸº¹½ÃŰ´Â °Í
- ADA-SCID ¼Ò¾Æ ȯÀÚ 18¸íÀ» ´ë»óÀ¸·Î ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» ¼öÇàÇÑ °á°ú 3³âÂ÷ÀÎ ÇöÀç±îÁö 100% »ýÁ¸À² ±â·Ï
¡Ø ADA-SCID ¼Ò¾Æ´Â ¸é¿ª ü°è°¡ ÃæºÐÈ÷ ±â´ÉÇÏÁö ¾Ê¾Æ ÀÏ»óÀûÀÎ °¨¿°¿¡ ´ëÇ×ÇÒ ´É·Â ºÎÁ·, Áï°¢ÀûÀÎ Ä¡·á¸¦ ÇÏÁö ¾ÊÀ» °æ¿ì »ýÈÄ 1³â ³»¿¡ »ç¸Á
¡Û GSK´Â ½ºÆ®¸²º§¸®½º °¡°ÝÀ» ±Û¸®º£¶ó(110¸¸À¯·Î, ¾à 15.2¾ï¿ø) º¸´Ù »ó´çÈ÷ ³·Àº ¼öÁØ¿¡¼ Ã¥Á¤ÇÒ °èȹ
- ½ºÆ®¸²º§¸®½º´Â °³º° ȯÀÚÀÇ ¼¼Æ÷¸¦ äÃëÇØ ¹ßº´ ¿øÀο¡ µû¶ó ´ëÀÀÇÒ ¼ö Àִ Ư¼º º¸À¯
½ºÆ®¸²º§¸®½º ½ÂÀÎÀ¸·Î À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ °³¹ß Ȱ¼ºÈ Àü¸Á
¡Û À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦´Â ÇÑ ¹øÀÇ Ä¡·á¸¸À¸·Î È¿°ú¸¦ º¼ ¼ö ÀÖ´Ù´Â ÀåÁ¡ÀÌ ÀÖ¾î ±×µ¿¾ÈÀÇ ¿©·¯ ½ÇÆÐ¿¡µµ ºÒ±¸Çϰí Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀÌ À̾îÁö´Â Áß
- ÇöÀç ½ºÆ®¸²º§¸®½º¿¡ À̾î À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ Èĺ¸ÀÇ 2¡3»ó ½ÃÇèÀÌ È°¹ßÇÏ°Ô ÁøÇà Áß, ¼¼ ¹øÂ°·Î µîÀåÇÒ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦´Â ½ºÆÄÅ© Å×¶óǻƽ½º(Spark Therapeutics)*»çÀÇ SPK-RPE65 À¯·Â
* À¯ÀüÀû ¾ÈÁúȯÀÎ ·¹º£¸£ ¼±Ãµ¼º Èæ¾Ï½Ã¿¡ ´ëÇÑ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦·Î ¿Ã ¿¬¸» ¹Ì±¹ FDA ½ÂÀÎ ½ÅûÀÌ ¿¹»óµÇ¸ç, ½ÂÀÎÀ» ÃëµæÇÏ¸é ¹Ì±¹¿¡¼ÀÇ Ã¹ ¹øÂ° À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦°¡ µÇ¸ç 5¾ï´Þ·¯(¾à 5,400¾ï¿ø) ÀÌ»óÀÇ ¸ÅÃâµµ °¡´ÉÇÒ °ÍÀ¸·Î Àü¸Á
¡Û ÀÓ»ó´Ü°èÀÇ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦´Â Á¾¾ç°ú ´ÜÀÏÀ¯ÀüÁúȯ Ä¡·á¿µ¿ª¿¡ ´Ù¼ö ºÐÆ÷
- Á¾¾ç¿¡ ´ëÇÑ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦´Â ÀÓ»ó ´Ü°è·Î ¸¹ÀÌ ÁøÀÔÇÑ »óÅÂÀÎ ¹Ý¸é¿¡ ´ÜÀÏÀ¯ÀüÁúȯ °ü·Ã À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦´Â ºñÀÓ»ó ´Ü°è¿¡¼ °³¹ßÀÌ È°¹ßÈ÷ ÃßÁø Áß
- ½ÉÇ÷°üÁúȯ¿¡ ´ëÇÑ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ ¶ÇÇÑ ÀÓ»ó½ÃÇè ´Ü°è¿¡ ºñ±³Àû Ȱ¹ßÇÏ°Ô ÁøÀÔÇÑ »óȲ
Ãâó : Frost&Sullivan, Advances in Gene Therapy, 2015.9; »ý¸í°øÇÐÁ¤Ã¥¿¬±¸¼¾ÅÍ BioINdustry 105È£, À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ »ê¾÷ Àü¸Á, 2016.6
|
|