분자유전학실험실 (단국대학교 분자생물학과)



 이성욱 ( 2016-09-05 17:22:43 , Hit : 1144
 BioINwatch16_60(9.1)●EU_2번째_유전자치료제_‘스트림벨리스’_승인.pdf (277.9 KB), Download : 9
 EU, 2번째 유전자치료제 ‘스트림벨리스’ 승인

BioINwatch(BioIN+Issue+Watch): 16-60

EU, 2번째 유전자치료제 ‘스트림벨리스’ 승인


◇ 영국의 제약회사 GSK에서 개발한 줄기세포·유전자치료제 ‘스트림벨리스’를 EU에서 2번째 유전자치료제이자 세계 최초 소아용 유전자치료제로 승인함에 따라 관련 내용 정리


■ EU, 2번째 유전자치료제이자 세계 최초 소아용 유전자치료제 승인

○ 유럽의약품청(European Medicines Agency, EMA)은 글리베라(Glybera)*에 이어 2번째로 유전자치료제 ‘스트림벨리스(Strimvelis)’의 시판을 승인(2016.6)
    * 네덜란드의 생명공학 기업인 유니큐어(UniQure)사가 개발한 세계 최초의 희귀질환(지질분해 효소결핍증) 유전자치료제로, 글리베라 가격은 110만유로(약 15.2억원)로 고가의 약가가 책정되는 신기록 기록. 유니큐어는 미국 FDA에서도 글리베라의 승인을 신청해 2018년까지 판매허가를 받을 수 있을 것으로 기대


○ 스트림벨리스는 희귀질환인 아데노신 디아미나아제 결핍증(ADA-SCID)*을 대상으로 한 유전자치료제로 소아 환자에게 사용할 수 있도록 승인
    * 중증합병면역결핍증(Severe combined immunodeficiency, SCID)은 면역계통 구성 요소의 기능장애에 의하여 발생하는 질환으로, 상염색체 열성으로 유전되는 SCID 중 50%가 아데노신 디아미나아제(Adenosine Deaminase, ADA) 결핍이 요인  


■ 스트림벨리스 기술개발 내용

○ 환자 본인의 줄기세포를 일부 분리한 후, 바이러스 벡터를 이용해 결함이 있는 아데노신 디아미나아제(ADA) 유전자에 건강한 유전자를 줄기세포에 삽입하는 기술 이용
  - 치료 목표는 교정된 줄기세포들이 환자의 면역체계를 바로 잡고 감염에 대항하는 기능을 회복시키는 것
  - ADA-SCID 소아 환자 18명을 대상으로 임상시험을 수행한 결과 3년차인 현재까지 100% 생존율 기록
    ※ ADA-SCID 소아는 면역 체계가 충분히 기능하지 않아 일상적인 감염에 대항할 능력 부족, 즉각적인 치료를 하지 않을 경우 생후 1년 내에 사망


○ GSK는 스트림벨리스 가격을 글리베라(110만유로, 약 15.2억원) 보다 상당히 낮은 수준에서 책정할 계획
  - 스트림벨리스는 개별 환자의 세포를 채취해 발병 원인에 따라 대응할 수 있는 특성 보유
스트림벨리스 승인으로 유전자치료제 개발 활성화 전망


○ 유전자치료제는 한 번의 치료만으로 효과를 볼 수 있다는 장점이 있어 그동안의 여러 실패에도 불구하고 치료제 개발이 이어지는 중
  - 현재 스트림벨리스에 이어 유전자치료제 후보의 2∼3상 시험이 활발하게 진행 중, 세 번째로 등장할 유전자치료제는 스파크 테라퓨틱스(Spark Therapeutics)*사의 SPK-RPE65 유력
    * 유전적 안질환인 레베르 선천성 흑암시에 대한 유전자치료제로 올 연말 미국 FDA 승인 신청이 예상되며, 승인을 취득하면 미국에서의 첫 번째 유전자치료제가 되며 5억달러(약 5,400억원) 이상의 매출도 가능할 것으로 전망


○ 임상단계의 유전자치료제는 종양과 단일유전질환 치료영역에 다수 분포
  - 종양에 대한 유전자치료제는 임상 단계로 많이 진입한 상태인 반면에 단일유전질환 관련 유전자치료제는 비임상 단계에서 개발이 활발히 추진 중
  - 심혈관질환에 대한 유전자치료제 또한 임상시험 단계에 비교적 활발하게 진입한 상황


출처 : Frost&Sullivan, Advances in Gene Therapy, 2015.9; 생명공학정책연구센터 BioINdustry 105호, 유전자치료제 산업 전망, 2016.6







1167   Scientists unveil CRISPR-based diagnostic platform  이성욱 2017/04/14 812
1166   [사이언스 카페] 美 FDA, 민간업체의 '개인용 유전자 검사' 첫 허용  이성욱 2017/04/10 795
1165   암 전이에 핵심 역할하는 줄기세포 찾았다  이성욱 2017/04/03 1162
1164   ‘단세포 인공생명체’ 눈앞에 성큼  이성욱 2017/03/11 792
1163   Beyond CRISPR Cuts: Five Complements To Cas9  이성욱 2017/02/24 985
1162   Smallest CRISPR So Far Comes from Food Poisoning Bacteria  이성욱 2017/02/24 923
1161   CRISPR Turbocharges CAR T Cells, Boosts Cancer Immunotherapy  이성욱 2017/02/24 1289
1160   [바이오토픽] 브로드 연구소, 열띤 CRISPR 특허전쟁에서 승리  이성욱 2017/02/16 1056
1159   Judges Side with Broad Institute in CRISPR Patent Dispute  이성욱 2017/02/16 952
1158   미국 과학·공학·의학 아카데미, 「GM 베이비」의 진행방향에 대한 윤곽 발표  이성욱 2017/02/16 1069
1157   Nano-CRISPR Packages Attain 90% Delivery Rate with Engineered Cas9  이성욱 2017/02/09 1325
1156   유전자 치료로 청력 되살린다  이성욱 2017/02/08 1347
1155   바이러스들도 서로 소통..“상황에 따라 감염방식 결정”  이성욱 2017/01/24 1130
1154   Oligonucleotide Therapeutics Near Approval  이성욱 2017/01/10 1166
1153   Off Switch Found for Common Version of the CRISPR-Cas9 System  이성욱 2017/01/02 992
1152   Editas Expands CRISPR Capabilities through New Technology Licensing  이성욱 2016/12/22 817
1151   RNA Modification Helps Drosophila Straighten Up and Fly Right  이성욱 2016/12/10 885
1150   Anti-CRISPR Protein Is Gene Editing “Off-Switch”  이성욱 2016/12/10 1890
1149   Could Gene Therapy Work for Alzheimer’s Disease?  이성욱 2016/10/12 1156
  EU, 2번째 유전자치료제 ‘스트림벨리스’ 승인  이성욱 2016/09/05 1144

[1][2][3][4][5] 6 [7][8][9][10]..[64] [다음 10개]
 

Copyright 1999-2021 Zeroboard / skin by ROBIN