분자유전학실험실 (단국대학교 분자생물학과)



 이성욱 ( 2009-06-04 10:13:29 , Hit : 4445
 줄기세포-유전자치료 결합방법을 통한 실험성공


KISTI 『글로벌동향브리핑(GTB)』 2009-06-02

  
미국 설크 생물학연구소 (Salk Institute for Biological Studies)의 연구자들은 재생의학분야에 발전을 이룰 수 있는 개가를 올렸다. 이들은 인간의 유전질환을 유전자 치료법과 유도만능줄기세포 (iPS) 기술을 결합하여 치료하는데 성공했다. 이번 연구는 실험실에서 임상분야로 이동하는데 결정적인 이정표 역할을 하게 될 것이다.

이번 연구를 이끈 스페인의 바르셀로나 재생의학센터 (Center of Regenerative Medicine in Barcelona, CMRB)의 소장이며 유전자 발현실험실의 교수인 후안-카를로스 이즈피술아 벨몬테 (Juan-Carlos Izpisua Belmonte)는 “인간 줄기세포가 처음으로 배양접시에서 배양된 지 10년 이 지났다. 이 분야에서 연구자들의 희망은 유전적으로 질병을 치료할 수 있으며 유도만능줄기세포를 만들어 질병이 발생하는 곳에서 필요한 세포로 분화하여 임상적인 치료를 수행하는 것이다”고 말했다.
비록 여러 가지 연구를 통해서 실험용 생쥐에서 이러한 접근법의 효율성을 보여준 바 있지만 인간에게서 이것이 유용한지 여부는 아직 검증되지 않았다. 설크 연구소의 연구결과는 이 기술이 인간의 세포에서도 유용할 수 있다는 점을 보여준 첫번째 사례가 된다. 설크 연구소의 유전학 실험실 교수인 인더 버마 (Inder Verma) 박사와 함께 벨몬테 연구팀과 스페인의 CIEMAT의 연구팀은 공동연구를 통해서 감염이나 산소공급 그리고 혈액 응고에 대항할 수 있는 신체의 능력에 문제가 생긴 일련의 혈액비정상에 원인이 되는 유전적 질환인 선천성 재생불량성 빈혈 (Fanconi anemia, FA)에 집중하기로 결정했다. 13가지 선천성 재생불량성 빈혈 유전자 중에서 하나가 돌연변이를 일으켜 이 질환은 골수질환이나 백혈병 그리고 다른 암과 연관된다. 이러한 혈액문제를 해결하기 위해 골수이식을 받은 이후에도 환자들은 암이나 다른 질병에 걸릴 위험이 높다.

선천성 재생불량성 빈혈환자의 머리카락이나 피부세포를 채취하여 연구자들은 환자의 세포에서 버마의 실험실에서 개발된 유전자 치료기술을 이용하여 환자의 세포에서 돌연변이를 일으킨 유전자를 치료했다. 이들은 그리고 치료된 세포를 성공적으로 재프로그램하여 OCT4, SOX2, KLF4 그리고 cMYC의 네가지 전사요소의 결합을 통해 유도만능줄기세포를 만들어냈다. 선천성 재생불량성 빈혈-유도만능 줄기세포는 인간의 배아줄기세포와 구분할 수 없으며 건강한 제공자에서 만들어진 iPS세포와도 구분할 수 없다.

많은 기능성 혈액줄기세포의 점진적인 쇠퇴의 결과로 인한 골수실패는 선천성 재생불량성 빈혈의 가장 두드러진 성격이기 때문에 연구자들은 환자 맞춤형 유도만능줄기세포가 이식가능한 혈액줄기세포원으로 사용될 수 있었는지 여부를 실험했다. 연구자들은 선천성 재생불량성 빈혈-유도만능줄기세포는 혈액전구세포로 분화되어 건강한 혈액세포로 분화될 수 있게 되었다. 벨몬테는 “우리는 인간의 질병을 치료하지 못했다. 하지만 우리는 실험관의 세포에서 치료를 성공했다. 이론적으로 우리는 이 세포를 인간에게 이식하여 질병을 치료할 수 있다”고 말했다.

비록 이론적인 원칙이 실제적인 치료로 이어질 수 있기 전에 장애물이 많으며 특히 유도된 종양에서 재프로그램된 세포를 막는 문제가 있지만 벨몬테와 버마의 연구팀은 이러한 문제들을 넘어설 수 있는 방법을 찾게 될 것이다. 2009년 4월에 이들은 이들은 캘리포니아 재생의학연구소 (California Institute Regenerative Medicine, CIRM)으로부터 660만 달러를 지원받아 기초연구를 임상실험으로 전환하기 위한 연구를 수행하고 있다. 버마박사는 “만일 결합 유동만능줄기세포와 유전자 치료접근법이 인간에게서 작동한다는 것을 보여줄 수 있다면 우리가 할 수 있는 것에 대한 제한은 없게 될 것이다”고 말했다.

사진설명: 사진의 녹색으로 나타나는 부분은 선천성 재생불량성 빈혈 환자로 부터 얻은 유전자조작을 통한 섬유아세포를 유도만능줄기세포를 만들기 위해 재프로그램을 했다. 그리고 이 세포는 질병이 없는 혈액전구세포로 분화하게 되었다.
출처: <Science Daily> 2009년 5월 31일
참고자료: Angel Raya, Ignasi Rodriguez-Piza, Guillermo Guenechea, Rita Vassena, Susana Navarro, Maria Jose Barrero, Antonella Consiglio, Maria Castella, Paula Rio, Eduard Sleep, Federico Gonzalez, Gustavo Tiscornia, Elena Garreta, Trond Aasen, Anna Veiga, Inder M. Verma, Jordi Surralles, Juan Bueren & Juan Carlos Izpisua Belmonte.Disease-corrected haematopoietic progenitors from Fanconi anaemia induced pluripotent stem cells.Nature, May 31, 2009 DOI: 10.1038/nature08129









1167   초기 조류는 네 개의 날개로 날았다  이성욱 2013/03/18 2647
1166   체중 요요 현상이 반복되면 면역 세포의 항체 기능이 저하되어  정흥수 2004/07/28 4793
1165   체내의 항산화 수치를 증강시키는 꿀  정흥수 2004/03/31 3983
1164   처음으로 밝혀진 수면부족과 감기 간의 관련성  이성욱 2015/09/03 904
1163   질병으로 졸리는 이유  이성욱 2007/07/20 5248
1162   질 속의 미생물(vaginal microbe)이 생성하는 새로운 항생제  이성욱 2014/09/15 1481
1161   진화와 질병치료 연구를 진전시킬 새로운 유전 메커니즘  이성욱 2015/02/06 1074
1160   지방간과 흉터가 유전과 관련되어 있다?  이성욱 2015/10/05 1020
1159   쥐를 이용한 동물 실험이 얼마나 효과가 있을까?  관리자 2010/03/15 5253
1158   중증 근이영양증을 치료하는 RNA 편집 기술  이성욱 2015/10/15 1020
1157   중국의 인간배아 유전자편집 연구를 바라보는 상반된 시각  이성욱 2015/04/28 1371
1156   줄기세포를 이용한 망막혈관질환 치료법의 개발  정흥수 2003/08/31 4137
1155   줄기세포를 둘러싼 제약업계의 최근 동향  이성욱 2010/02/12 4578
1154   줄기세포를 경유하지 않고서도 자가증식하는 성체세포  이성욱 2009/11/26 4817
1153   줄기세포로 사람 '肝씨앗' 만들어 자라게… 日 세계 첫 성공  이성욱 2013/07/04 2192
1152   줄기세포로 만든 초기 난자와 정자  이성욱 2014/12/31 1147
1151   줄기세포가 손상된 폐조직을 재생  정흥수 2003/08/31 4166
1150   줄기세포·유전자치료제 차세대 주자로 급부상  이성욱 2016/06/21 1125
  줄기세포-유전자치료 결합방법을 통한 실험성공  이성욱 2009/06/04 4445
1148   줄기세포 이식으로 HIV 감염 완치: 세계 3번째, 4번째의 HIV 완치 환자 등장  이성욱 2013/07/05 2837

[1][2][3][4][5] 6 [7][8][9][10]..[64] [다음 10개]
 

Copyright 1999-2021 Zeroboard / skin by ROBIN